ロックビル（メリーランド州）、2026年1月28日、10:02（EST）
- 米国FDAは、希少な小児疾患を対象としたRegenxbioの遺伝子治療RGX-111およびRGX-121の臨床試験を中断しました。
- 同社は、RGX-111試験の参加者の1人に脳腫瘍が発見され、治療との関連を調査中であると報告しました。
- 株価は午前中の取引で約20％下落し、市場開始前のさらに大きな下落に続きました。
米国食品医薬品局（FDA）は、治療を受けていた子どもに脳腫瘍が発見されたことを受け、Regenxbioの実験的遺伝子治療RGX-111およびRGX-121に臨床中断を命じたと、同社が水曜日に発表しました。Regenxbioの株価は午前中の取引で約20％下落し、取引開始前の約30％の急落に続きました。同社は、FDAからの正式な臨床中断通知書はまだ受け取っていないと述べています。（ ロイター）
Regenxbioの2つのムコ多糖症（MPS）プログラム（ハーラー症候群およびハンター症候群を対象）は、規制上の障害に直面し、現在臨床中断となっています。これは、RGX-121に関するFDAの決定（2月8日予定）を数週間後に控えたタイミングで発生しました、とFierce Biotechは報じています。このタイミングは事態を複雑にし、遅延が投資家が間近と見込んでいた規制上のマイルストーンを後ろ倒しにする可能性があります。（ Fiercebiotech）
Leerink Partnersのアナリスト、Mani Foroohar氏は、この中断を「混乱を招く予想外のアップデート」と表現し、遺伝子治療審査における「FDAの予測不可能性」への懸念が高まっていると指摘しました。彼は、最近の売りが過剰反応かもしれないとし、Regenxbioのデュシェンヌ型筋ジストロフィープログラムが依然として主要な価値の源であり、Sarepta Therapeuticsの承認薬Elevidysに対抗しうると述べました。（ Investors）
Regenxbioは、RGX-111を約4年前に投与された5歳児の定期的な脳MRI検査で腫瘍が発見され、無症状だったと報告しました。摘出された腫瘍の初期遺伝子検査では、癌を促進することが知られる原癌遺伝子PLAG1の過剰発現に関連したアデノ随伴ウイルス（AAV）ベクターの統合イベントが明らかになりました。しかし、同社は直接的な因果関係は確認していません。CEOのCurran Simpson氏は、FDAがRGX-121プログラムを中断したことに驚きを示し、「患者の安全が最優先」と強調しました。Regenxbioはまた、RGX-111を投与された他の9人やRGX-121を投与された32人の患者には腫瘍が見つかっていないと述べています。（ PR Newswire）
証券報告書によると、FDAは同社のRGX-111およびRGX-121の治験薬申請を臨床中断としました。これにより、RGX-111の第I/II相試験およびRGX-121の第I/II/III相試験が影響を受けます。（ SEC）
ハーラー症候群およびハンター症候群は、認知機能の低下や心臓の問題に関連するまれな遺伝性疾患であり、しばしば致命的となります。Regenxbioは、これらの疾患に苦しむ患者の欠陥遺伝子を置き換える遺伝子治療を開発しています。（ STAT）
両プログラムは、AAVを送達手段として利用しています。AAVは治療用遺伝子を細胞に運ぶよう再設計されたウイルスです。同社は、ベクターのDNAが患者のゲノムに挿入された可能性を示す統合シグナルを示し、これは正常な細胞増殖の制御を妨げることがあるため、規制当局にとって警告サインとなります。
Regenxbioのパイプラインは、デュシェンヌ型筋ジストロフィーやAbbVieとの眼疾患遺伝子治療プロジェクトにとどまらず、日本新薬と提携したMPSプログラムも含まれます。同社は、ノバルティスのゾルゲンスマを含め、AAVプラットフォームを用いて何千人もの患者が治療を受けていると述べています。（ SEC）
FDAは、保留がどれくらい続くかを明示していません。因果関係が見つかった場合、追跡期間の延長や追加検査、研究内容の変更が必要になる可能性があります。原因が不明のままでも、長期の中断は、患者の状態が悪化しやすく治療選択肢が限られている疾患において進展を遅らせることになります。
